Approvato dall’Aifa il Nusinersen, nuovo farmaco per i pazienti affetti da Sma

Approvato dall’Aifa il Nusinersen, nuovo farmaco per i pazienti affetti da Sma

Approvato in tempi record dall’Aifa, il Nusinersen è ora a disposizione dei pazienti affetti da Sma

Finalmente disponibile per i pazienti affetti da atrofia muscolare spinale, il Nusinersen è stato approvato in tempi record dall’Aifa, l’Agenzia Italiana del Farmaco. Messo a disposizione dei malati di Sma in soli 65 giorni, più quelli della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, per un totale di 120 giorni, il farmaco serve a curare la rara malattia, provocata da un difetto genetico che colpisce solitamente bambini molto piccoli, compromettendo la funzione dei muscoli e interferendo con la possibilità di respirare, alimentarsi e muoversi. Solitamente le possibilità di sopravvivenza dei pazienti affetti da Sma sono molto limitate ma grazie alla ricerca, sempre più attiva sul campo, sarà possibile dare una nuova speranza alle famiglie dei piccoli pazienti.

Sma: l’impegno del comico Checco Zalone

E’ stato proprio il comico italiano Checco Zalone, con i suoi spot irriverenti e sinceri, a contribuire alla conoscenza della malattia, dando una spinta alle donazioni per la ricerca. Ironizzando sui e con i bambini affetti da Sma, il comico è riuscito a coinvolgere i giovani pazienti, che lo hanno affiancato nella promozione della ricerca e della cura. Team di ricercatori, associazioni di pazienti e genitori si sono quindi rimboccati le maniche per studiare una cura prima ancora che il Nusinersen fosse disponibile attraverso il sistema sanitario. L’Italia infatti, prima fra tanti Paesi, ha permesso a 130 pazienti giovani e meno giovani, attraverso programmi di “uso compassionevole“, di ricevere la terapia, offerta gratuitamente dall’azienda Biogen prima della commercializzazione del farmaco.

Sma: il difetto genetico

Secondo quanto spiegato da Eugenio Mercuri, docente di Neuropsichiatria Infantile all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma: “All’origine c’è un difetto genetico che può dare origine a tre forme diverse di malattia. La forma 1, la più grave, si manifesta entro sei mesi di vita: i bambini non controllano i movimenti del capo, non riescono a stare seduti, non camminano e vanno, poi, incontro a problemi di respirazione e di deglutizione. Sopravvivono al massimo due anni se non trattati. Poi ci sono le due forme meno gravi, che si manifestano più tardi e possono permettere una sopravvivenza più lunga, ma a prezzo di gravi disabilità“.

Photo Credits: www.finestraperta.it